Российская девочка со СМА выиграла в лотерею самый дорогой лекарственный препарат в мире

Варвара Хайруллина из Уфы, которой скоро исполнится 2 года, выиграла препарат «Золгенсма» стоимостью более 2 миллионов долларов в лотерее от швейцарской фармацевтической компании. Девочка страдает от редкого заболевания — спинальной мышечной атрофии.

Родители Вари пытались собрать деньги на лечение самостоятельно. Мама Вари даже приняла участие в параде Снегурочек, где главный приз составлял 100 тысяч рублей, но победу присудили другой участнице.

В течение двух месяцев благодаря соцсетям накопилась сумма в 10,3 миллиона рублей, но это было ничтожно мало по сравнению со стоимостью препарата «Золгенсма».

Варе помогали благотворительные фонды «Важные люди» и «Мать и дитя». У Вари оставалось всего пять дней, чтобы успеть получить заветный укол, так как по протоколу ребенку должно быть не более 2 лет в день получения препарата.

11 января Хайруллины сообщили в блоге Вари, что сбор средств закрыт: «Друзья! Мы говорим эти заветные слова! Варя выиграла Золгенсма в лотерею! Сейчас нам позвонил невролог и сообщила эту радостную новость!»

Собранные 10 миллионов рублей родители девочки решили перевести другим детям, нуждающимся в лечении. 3 миллиона рублей останутся на счету благотворительного фонда «Мать и дитя» и пойдут на дальнейшую реабилитацию Варвары. Хайруллины выложили отчеты о средствах, за что их похвалили подписчики.

Впервые ребенок из России выиграл лечение препаратом «Золгенсма» в июле 2020 года. Об этом сообщила в блоге глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. До этого «Семьи СМА» усомнился в лотерейном подходе к отбору маленьких пациентов для получения препарата.

«Каждая спасенная жизнь — огромная ценность! Но мы приветствуем открытие этой программы в смешанных чувствах», — говорится в сообщении фонда.

«На наш взгляд, этот процесс напоминает лотерею в области здоровья, что не может быть приемлемым, когда речь идет о неотложной нужде в лечении при таком тяжелом и прогрессирующем заболевании, как СМА. Этот подход, выбранный компанией для отбора пациентов для предоставления лечения, рождает множество этических вопросов», — написано на сайте фонда.

Британская организация TreatSMA, отстаивающая права людей со СМА, раскритиковала лотерею. Один из основателей организации Кацпер Русински заявил, что такой подход к отбору пациентов «жесток».

Представитель Novartis отметил в комментарии The Wall Street Journal, что лотерейный подход призван не ущемить права некоторых пациентов, и добавил, что идеального решения для этой этической дилеммы не существует.

«Золгенсма» — препарат генной терапии, который показал высокую эффективность в клинических исследованиях и был одобрен в США 24 мая 2019 года для применения у больных со СМА в возрасте до 2 лет. Отличие «Золгенсма» от других препаратов, одобренных в России, например, «Спинраза», заключается в другом механизме действия и цене. Одной инфузии «Золгенсма» достаточно, а лечение «Спинразой» осуществляется несколько раз в год.

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG запустила лотерею в конце 2019 года в тех странах, в которых продажи «Золгенсма» еще не были одобрены. Дочерняя компания Novartis, AveXis, бесплатно выделяет около 100 доз препарата в год. Раз в две недели независимая комиссия тянет жребий среди поданных заявок.